Farmacêuticas globais ampliam investimento em pesquisas de doenças raras no Brasil

Papel do SUS, nova legislação e diversidade genética têm atraído o interesse das multinacionais.

Por Michael Esquer  e Vitória Nascimento  — De São Paulo

Influenciados por avanços regulatórios recentes, diversidade genética do país e potencial papel do Sistema Único de Saúde (SUS), como fonte de dados e comprador futuro de medicamentos, grandes grupos farmacêuticos globais têm priorizado o Brasil como mercado para pesquisa clínica em doenças raras. O segmento, também chamado de “alto custo”, chega a ter tratamentos que se aproximam da casa dos milhões de dólares em alguns casos, e até a ultrapassam em outros.

Segundo levantamento da Interfarma, que reúne as multinacionais do setor presentes no país, com a IQVIA, o Brasil ocupa a 20ª colocação global em estudos clínicos, mas pode alcançar a 10ª posição. Ainda que não haja o dado segmentado para doenças raras, companhias afirmam que o país, onde doenças deste tipo atingem cerca de 13 milhões de pessoas, tem sido mercado prioritário para investimentos do tipo, movimento que tende a crescer com a Lei da Pesquisa Clínica, regulamentada em 2025.

“O marco regulatório está melhorando e incentivando que empresas internacionais usem o país como plataforma de desenvolvimento de produto e de pesquisa clínica”, disse Nelson Mussolini, presidente do Sindusfarma, o sindicato da indústria farmacêutica.

O país chama atenção pelo tamanho da população e pela qualidade de dados do SUS, que facilita o rastreamento de pacientes com doenças raras, disse Rubens Granja, sócio do escritório de advocacia Lefosse, especialista na área da saúde. A expectativa de compra pelo governo de futuras inovações também desperta interesse. “O governo é um excelente cliente e comprador, e as empresas que atuam nesse segmento em algum momento desenvolvem estratégias de incorporação desses produtos no SUS, que envolve fazer estudos econômicos para mostrar que isso é vantajoso.”

As nacionais não têm como fazer esse investimento por falta de tecnologia”

— Nelson Mussolini

Mussolini, do Sindusfarma, explica que as multinacionais são as que mais investem no segmento, já que as nacionais focam em biossimilares e sintéticos. “As nacionais não têm como fazer esse investimento, por falta de tecnologia e porque não têm capital de giro para investir R$ 3 bilhões em produtos nos quais se pode descobrir que não há o efeito esperado.”

O perfil das farmacêuticas que têm participado desse movimento é daquelas que atuam no campo desde a fundação até aquelas que passaram por processos de aquisição ou segmentação de portfólio para focar em campos de maior complexidade, como doenças raras. “Tem uma questão de posicionamento global dessas empresas enquanto farmas de inovação”, disse Granja, do Lefosse.

A anglo-sueca AstraZeneca adquiriu, durante a pandemia, a americana Alexion, que se tornou sua divisão de doenças raras. No Brasil, a unidade responde por cerca de 17% do faturamento da companhia, patamar similar ao global. Considerando o faturamento brasileiro da AstraZeneca, em torno de US$ 1,4 bilhão, a receita da divisão seria de cerca de US$ 224 milhões.

“O Brasil é um país único em termos de diversidade populacional. Com um centro [de pesquisa] no país, já se tem uma diversidade de população considerável”, disse Marc Dunoyer, presidente global da Alexion e ex-diretor financeiro da AstraZeneca, ao Valor. A farmacêutica investiu R$ 10 milhões em pesquisa clínica em doenças raras no Brasil em 2025 e deve alcançar R$ 12 milhões neste ano. Considerando outras áreas, o aporte total foi de R$ 315 milhões.

A americana Biogen tem cerca de 60% do faturamento no país ancorado em doenças raras e planeja investir R$ 165 milhões em pesquisa clínica no Brasil neste ano, parte considerável para o segmento. “Neste mercado, temos menos de 20% de terapias descobertas. Ou seja, ainda existem 80% de doenças sem inovação”, afirmou o gerente-geral Rogério Frabetti. O campo, disse, é intensivo em investimento, mas costuma ter maiores margens, frente a “boas descobertas”.

A suíça Roche integra o campo dentro de divisões como neurologia, hematologia e imunologia e, no país, investe cerca de 20% do total em pesquisa clínica para doenças raras, o que corresponderia a cerca de R$ 118 milhões considerando o investimento de R$ 590 milhões de 2025. “O Brasil é considerado um dos países prioritários, até mesmo pela relevância estratégica. E temos o compromisso de manter e aumentar [o investimento em pesquisa clínica]”, disse Michele França, diretora médica da companhia.

Outra suíça que investe em doenças raras, a Novartis integra o campo nas divisões de neurologia, renal e hematologia. Em 2025, investiu R$ 145 milhões em pesquisa clínica no país. Também não disse quanto foi para doenças raras, mas informou que 18 de 107 estudos em andamento no país relacionam-se ao segmento. “O país tem papel relevante na estratégia global de inovação, com infraestrutura para receber estudos”, disse Sylvester Feddes, presidente do laboratório no Brasil.

Tem uma questão de posicionamento global enquanto farmacêuticas de inovação”

— Rubens Granja

Uma das pioneiras, a francesa Sanofi investiu R$ 153 milhões em pesquisa clínica no país em 2025. Também não informa quanto foi para doenças raras, mas disse que 11 dos cerca de 50 estudos em andamento no país estão no campo. “É uma das áreas prioritárias, com presença relevante tanto no pipeline global quanto nos estudos conduzidos localmente”, disse Ana Resque, diretora médica da empresa no país.

A japonesa Takeda, com mais de 60% do portfólio mundial focado em doenças raras, definiu o Brasil como país prioritário para pesquisa e desenvolvimento em 2025, e já investiu cerca de US$ 250 milhões na parceria com a estatal Hemobrás para produção e transferência de tecnologia para tratamento de hemofilia, um tipo de doença genética que afeta a coagulação do sangue. “Estima-se que sejam necessários cerca de dez anos desde a pesquisa inicial até a disponibilização de novo medicamento”, disse a diretora-executiva no Brasil, Vivian Kiran Lee, que afirmou que o campo exige resiliência.

Mas o acesso aos tratamentos como os que oferecem esses laboratórios segue sendo um desafio no país, apesar do interesse que elas têm de ampliá-lo. Hoje, a incorporação no SUS não significa necessariamente a disponibilização para o paciente. Levantamento do painel Moka, compartilhado pela Interfarma com o Valor, mostra que apenas 41% das 232 tecnologias para doenças raras submetidas para incorporação no SUS desde 2012 foram incorporadas, e delas, apenas 51, ou cerca de 54% do total, foram de fato disponibilizadas.

Das companhias citadas já estão disponíveis no SUS medicamentos como o eculizumabe (AstraZeneca), para doenças sanguíneas raras; a nusinersena (Biogen) e a risdiplam (Roche), para atrofia muscular espinhal; a emicizumabe (Roche), para hemofilia; e a imiglucerase e alfa-alglicosidase (Sanofi), para doenças de Gaucher e de Pompe. A Novartis tem ainda a primeira terapia gênica para atrofia muscular espinhal na rede pública, a “Zolgensma”, que custa em média R$ 7 milhões e é fornecida desde 2025 a crianças, em acordo de compartilhamento de risco.

“O principal desafio ainda está na etapa de incorporação ao sistema de saúde e no acesso efetivo. Ou seja, há mais inovação chegando, mas o gargalo continua sendo transformar esse avanço em acesso real e equitativo”, disse Antoine Daher, presidente da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febraras).

O Ministério da Saúde disse que ampliou a oferta de tratamentos para doenças raras e que o país tem hoje 50 serviços especializados em funcionamento. Segundo a pasta, o número é mais que o dobro de 2022. “Foram cerca de 20 novas tecnologias incorporadas no período”, afirmou, em nota, que cita a terapia gênica da Novartis.

“Também investimos mais de R$ 1 bilhão na oferta de novo tratamento para fibrose cística, o trikafta”, acrescentou. “E passamos a ofertar o sequenciamento completo do exoma, exame de alta precisão que identifica alterações genéticas raras de forma mais rápida e segura”, completou.